Autoimunitní hepatitida - studie AMBER (ianalumab)
Klinické hodnocení CVAY736B2201 (AMBER) prezentace zde
Vážený/á pane/í doktore/doktorko,
v současné době provádíme klinické hodnocení u pacientů s autoimunitní hepatitidou. Obracíme se na Vás
s prosbou, zda byste mohli doporučit vhodného pacienta, podle kritérií níže:
Pacienti, kteří budou doporučováni, by měli splňovat minimálně tato kritéria:
1. muži a ženy s AIH typu 1 od 18 do 75 let
2. diagnóza AIH dle původních či zjednodušených diagnostických kritérií Mezinárodní skupiny pro
autoimunitní hepatitidy (IAIHG) včetně přítomnosti charakteristických protilátek.
3. Pacienti, u nichž byla prokázána buď nedostatečná odpověď na standardní léčbu, nebo její
nesnášenlivost, definovaná jako:
a. inkompletní odpověd: ALT ≥ 1,5x horní hranice normy (ULN) během screeningu a
navíc nejméně šest měsíců trvající léčba léky první linie (kortikosteroidy ≥ 10 mg/den
nebo budesonid ≥ 6 mg/den a/nebo azathioprin/6-mercaptopurin ≥ 50 mg/den či dávka
odpovídající hmotnosti pacienta) v období mezi diagnózou a screeningem
b. intolerance: ALT ≥ 1,5x ULN a během screeningu i přes pokus o dosažení dávky
monoterapie či kombinované terapie požadované standardní léčbou, který však byl pro
nežádoucí účinky léčby neúspěšný.
Vyjma těch pacientů, kteří splňují některá z těchto kritérií:
1) Předchozí užívání terapie redukující počet B-lymfocytů (např. rituximab či jiná monoklonální protilátka
proti CD20, CD22 či CD52)
a. během jednoho roku předcházejícího screening
b. nebo déle, pokud je počet B-lymfocytů menší než 50 buněk/ul.
2) BMI pacienta > 35.
3) Hladina albuminu < 32 g/l či INR > 1,2 dle místní laboratoře.
4) Hladina přímého bilirubinu > 2x ULN místní laboratoře.
5) ALT ≥10x ULN místní laboratoře.
6) Dekompenzovaná cirhóza (Child-Pugh B či C; Child-Pugh skóre A je přijatelné, pokud nedošlo
v minulosti k dekompenzaci a jsou zachované syntetické funkce jater.
7) Průkaz kortikosteroidy navozené steatózy jater ve vstupní jaterní biopsii – vyřazeni budou také pacienti
s nealkoholickou steatohepatitidou.
8) Hodnoty v krevním obraze při screeningu
a. hemoglobin < 100 g/l
b. počet leukocytů <3 x10 9 /l
c. počet destiček <75 x10 9 /l
d. počet neutrofilů <1,5 x10 9 /l.
9) Užívání takrolimu, cyklofosfamidu, thymoglobulinu či jiné imunosupresivní terapie včetně
monoklonálních protilátek či solubilních cytokinových receptorů (s výjimkou teriparatidu,
denosumumabu, mykofenolát mofetilu či kyseliny mykofenolové a dalších monoklonálních protilátek
uvedených ve výjimce bodu 3) v období 6 měsíců před screeningem.
10) Diagnóza overlap syndromu s autoimunitní hepatitidou (AIH + PBC či PSC).
11) Autoimunitní hepatitida spojená s léky či anamnéza autoimunitní hepatitidy spojené s léky.
12) Anamnéza zneužívání drog či abuzu alkoholu
13) Pozitivita HBsAG, anti-HBc či anti-HBs či pozitivita anti-HBc (je přijatelné, pokud je pacient pozitivní
na anti-HBs po vakcinaci, ale negativní na HBsAg a anti-HBc).
14) Anamnéza transplantace orgánů, kostní dřeně či krevních kmenových buněk.
Studie probíhá na pracovišti:
FN Plzeň, Alej Svobody 80 Plzeň 304 60, MUDr.Václav Hejda, hejdav@fnplzen.cz
KlinMed
s.r.o., Jugoslávská
16
Praha 2
120 00, Prof. MUDr. Petr Urbánek, CSc., petr.urbanek@uvn.cz
V případě, že budete chtít doporučit vhodného pacienta, prosím kontaktujte nás.
